Velaglucerase alfa for injection/Sëmundja Gaucher. Gaucher i përket një grupi kushtesh të quajtura çrregullime të depozitimit Lysosomal (LSDs).
Ekzistojnë 3 tipe kryesore të sëmundjes Gaucher:
Tipi 1 (Jo-neuronopatike) – lloji më i zakonshëm me simptoma dhe përparim të ndryshueshëm
Tipi 2 (Akute neuronopatike) – një formë akute, e rëndë që prek sistemin nervor qendror në foshnja dhe fëmijë
Tipi 3 (Neuropatia Kronike) – një formë kronike që prek sistemin nervor qendror, që përparon me kalimin e kohës
Principi aktiv: Velaglucerase alfa